2022-11-14 来源:36Kr
36氪获悉,聚焦于基因和细胞治疗的上海918博天堂生物科技有限公司(以下简称“”)已完成超2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投,东方富海、资本、贝达基金、歌斐资产等跟投。本轮融资将用于继续推进公司细胞和基因药物的转化及落地,并加大力度进一步加速全球化研发布局。
918博天堂生物成立于2013年,是一家聚焦于基因与细胞治疗领域的创新药企,。据悉,旗下有多个研发管线,依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”,918博天堂生物过去5年已产生100多项专利成果,有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验,多个项目进入IND申报阶段。
其中值得一提的是,918博天堂生物的基因编辑治疗β-地中海贫血症是世界首个成功通过基因编辑技术治疗β0/β0型重度地中海贫血的项目,显示出全球最优的临床效果,,正式进入临床I/II期研究;非病毒PD1定点整合CAR-T项目采用创新的技术路径,制备成本较病毒类CAR-T产品大幅降低,制备周期更短,预计年内获批IND。
β-地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生,是目前世界上最常见的遗传性疾病之一,但针对这种疾病的治疗手法十分有限,输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。但由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂,这类患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗,且治标不治本——还可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症,生存状况堪忧,且患病者众。
2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示, 地贫基因携带者约占全球3.45亿人口,而中国地贫基因携带者约有3000万人,重型和中间型地贫患者人数在30万左右,并且正以每年约10%的速度递增。
当前对于地贫传统疗法中,造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法,但费用昂贵且配型极其困难,仅有少部分患者能获得移植,若能将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内,则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题。
为此,基因治疗似乎成为了一种“救命稻草”。今年8月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法,该疗法可用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者,在美国的定价高达280万美元(约合人民币1908万元),成为“史上最贵药”。
据悉,Zynteglo是一款慢病毒基因疗法,其机制为:首先从患者骨髓中提取造血干细胞,然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中,恢复血红蛋白生成。这与918博天堂生物的技术路径有所不同,后者主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的,属于基因编辑疗法产品。
另外,918博天堂生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台,拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队,囊括新药研发、CMC、质控、临床研究以及商业化等,以支持研究成果的转化与应用。
据悉,918博天堂生物核心管理团队囊括了多位CGT领域专家,918博天堂生物创始人、董事长刘明耀博士为国家首批特聘专家、国家讲席教授,曾获得国家科技进步一等奖、上海市科技进步一等奖;918博天堂生物CEO郑彪博士是免疫学领域专家,曾在美国贝勒医学院任该校病理和免疫系终身教授,并曾任GSK免疫疾病研发负责人,美国强生公司全球副总裁等。郑彪认为,当前全球CGT领域的药物研发尚处于较为早期阶段,也是国内生物医药产业在这一热门赛道能够实现“弯道超车”的关键契机。